Fær töflulyfið Mavenclad (cladribine) markaðsleyfi í Evrópu nú í haust?

 

Fái Mavenclad markaðsleyfi og verði tekið í notkun hér á landi, er um að ræða nýja lyfjategund í flóru MS-lyfja á Íslandi (sjá nánar neðar*). Lyfið hefur mikla langtímaverkun þar sem meðferðarlotan er 4 ár með einungis 20 töflum á fyrri hluta meðferðartíma.

Teknar eru 10 töflur í byrjun meðferðar - ein tafla daglega í 5 daga og ein tafla daglega í 5 daga mánuði síðar - (ár 1) og síðan er meðferðin endurtekin ári síðar (ár 2). Engar töflur eru teknar á ári 3 og ári 4.

Von er á ákvörðun EMA, evrópsku lyfjastofnunarinnar, í september um hvort Mavenclad hljóti markaðsleyfi í Evrópu. Búist er við jákvæðri niðurstöðu.

Lyfið er ætlað til meðferðar á einstaklingum með MS í köstum með mikla sjúkdómsvirkni.

 

Fjölmargar rannsóknir

2.700 einstaklingar tóku þátt í klínískum rannsóknum og hefur sumum einstaklingum verið fylgt eftir í meira en 10 ár.

Þrjár fasa-III rannsóknir liggja að baki; CLARITY, CLARITY EXTENSION og ORACLE MS.

 

Ávinningur

Tveggja ára rannsóknin CLARITY sýndi fram á að cladribine/Mavenclad fækkaði köstum um 67% hjá einstaklingum með mikla sjúkdómsvirkni og minnkaði líkur á aukinni fötlun um 82%, mælt á EDSS-fötlunarmælikvarðanum, yfir 6 mánaða tímabil, samanborið við lyfleysu.

Niðurstaða CLARITY EXTENSION-rannsóknarinnar var að ekki var þörf fyrir meðferð með cladribine/Mavenclad á seinni hluta 4ra ára meðferðarlotunnar (ár 3 og 4).

Ávinningur af meðferðinni er minni hjá þeim sem ekki hafa mikla sjúkdómsvirkni.

 

Virkni

Virka efni lyfsins er cladribine. Cladribine dregur úr fjölda tiltekinna tegunda T- og B-eitilfrumna (hvítra blóðkorna) sem taldar eru valdar að því að ónæmiskerfið ræðst á mýelín, efnið sem myndar slíður utan um taugasíma (taugaþræði) og ræður hraða og virkni taugaboða og veldur MS-einkennum. Með því að draga úr fjölda þessara eyðileggjandi ónæmisfrumna í blóði er talið að cladribine geti hægt á eða stöðvað ónæmisviðbragðið sem veldur þessari árás ónæmiskerfisins á mýelínið.

 

Helstu aukaverkanir

Helstu aukaverkanir er hvítkornafæð (lítið magn hvítra blóðkorna í blóði), sem getur verið alvarleg og langvarandi, og sýkingar eins og ristill (herpes zoster).

 

Hvenær væntanlegt?

Fari svo að lyfið fái markaðsleyfi í Evrópu í september geta liðið allt að þrír mánuðir til viðbótar áður en það verður aðgengilegt til notkunar á Íslandi, verði það heimilað til meðferðar hér. Það gæti þá orðið upp úr n.k. áramótum.

Það væri þá á svipuðum tíma og innrennslislyfið Ocrevus er væntanlegt, sem er fyrsta lyfið sem gagnast við stöðugri versnun MS (e. primary progressive) en gagnast einnig við MS í köstum.

 

Nánari fréttir að sjálfsögðu í september.

 

Cladribine er notað hér á landi sem krabbameinslyf undir heitinu Litak.

 

(sjá inngang*)

Mavenclad (cladribine) er í sama flokki og MS-lyfið Lemtrada. Lemtrada hefur einnig langtímavirkni eftir meðferð á ári 1 og 2 og síðan ekkert á ári 3 og 4. Lemtrada er ekki notað hér á landi. Aukaverkanir eru aukin hætta á sýkingum og 35% hætta á sjúkdómi í skjaldkirtli, sem þýðir ævilanga lyfjagjöf vegna hans. Einnig þekkist tilhneiging til blæðinga. Aukaverkanir koma oft ekki í ljós fyrr en eftir nokkur ár og því þurfa einstaklingar í meðferð með Lemtrada að vera í mánaðarlegu eftirliti í a.m.k. 4 ár.

 

Heimild hér, hér, hér og hér

 

Bergþóra Bergsdóttir