RAM-MS: Stofnfrumurannsókn á Norðurlöndunum

08.02.2019

Fyrir tæpu ári fór af stað stofnfrumurannsókn í Noregi með það að markmiði að bera saman AHSCT-stofnfrumumeðferð (*) við MS-lyfið Lemtrada (**) (sem ekki er í boði hérlendis). Sl. haust var Danmörku og Svíþjóð boðið að taka þátt.

Markmiðið er að 100 einstaklingar taki þátt í rannsókninni, en hún hefur farið hægt en örugglega af stað. Um helmingur þátttakenda mun fá stofnfrumumeðferð, hinn helmingurinn mun fá meðferð með Lemtrada.

Skilyrði fyrir þátttöku

Vera á aldrinum 18-50 ára
Hafa sjúkdómsgerðina MS í köstum
Vera metin/n á bilinu 0 til 5,5 á EDSS-fötlunarskalanum
Hafa fengið MS-kast þrátt fyrir ónæmisbælandi meðferð síðasta árið, sem hefur verið meðhöndlað með sterum og staðfest á MRI (a.m.k. ein segulskær skemmd eða a.m.k. þrjár nýjar eða stækkandi T2-skemmdir)
Kastið/köstin verða að hafa átt sér stað a.m.k. 3 mánuðum eftir að einstaklingur hóf meðferð á MS-lyfi.

Frábending

Einstaklingar sem verið hafa á MabThera/Blitzima, Ocrevus (undanþágulyf á Íslandi) og Mavenclad (ekki í boði hér) fá ekki að taka þátt. Rannsakendur eru hræddir um langtímaáhrif þessara lyfjameðferða á rannsóknarniðurstöður.

Ein rannsókn sýndi t.d. fram á aukna hættu á fækkun hvítra bóðkorna (daufkyrningafæð) löngu eftir AHSCT-stofnfrumumeðferð, hjá þeim sem áður höfðu verið á MabThera/Blitzima.

Meðferð með MabThera/Blitzima útilokar þó ekki alveg stofnfrumumeðferð - en þá utan þessarar rannsóknar, að sögn norsks prófessors sem með öðrum leiðir RAM-MS-rannsóknina.

Enn ekki meðferð fyrir alla

Víða eru rannsóknir á áhrifum stofnfrumumeðferða á MS-sjúklinga í gangi. MS-vefurinn hefur fylgst með MIST-rannsókninni (***).

Öllum þessum rannsóknum ber saman. – Stofnfrumumeðferðir henta ekki öllum (enn). Þeir sem hafa mest gagn af meðferðinni eru ungir einstaklingar sem eru tiltölulega nýgreindir (hámark 10 ár) og hafa fengið mörg og erfið köst sem skilja eftir sig einkenni sem hafa ekki enn valdið varanlegum skemmdum í miðtaugakerfinu.

Stofnfrumumeðferð getur stöðvað framgang sjúkdómsins, þ.e. köstin, og gefið heilanum frið og ró til að finna nýjar taugabrautir fram hjá þeim skemmdu.

Meðferðin læknar þó ekki þegar áorðinn taugaskaða eða fötlun og gagnast því ekki þeim sem eru lengra gengnir og með stöðuga versnun sjúkdómsins.

Meðferðin er sjúklingum mjög erfið og alls ekki án áhættu. Því er stofnfrumumeðferð ekki reynd nema þegar lyfjameðferð sýnir ekki árangur og sjúkdómsvirkni er mikil.

Heimild hér og hér

Bergþóra Bergsdóttir, fræðslufulltrúi

Frekari fróðleikur

(*) AHSCT (autologous haematopoietic stem cell transplantation), stundum nefnt HSCT, stendur fyrir "söfnun eigin blóðmyndandi stofnfrumna", en almennt er talað um "eigin stofnfrumusöfnun". Meðferð með eigin stofnfrumusöfnun er ætlað að endurstilla ónæmiskerfið þannig að það hætti að ráðast á miðtaugakerfið, eins og gerist í MS. Teknar eru blóðstofnfrumur úr beinmerg sjúklingsins sjálfs. Þegar búið er að safna nægjanlegu magni eru þær kældar niður í nokkra daga á meðan sjúklingur fær mjög sterk frumueyðandi lyf, eins og krabbameinslyf, til að slá beinmerginn út og bæla ofnæmiskerfið. Með því verður ofnæmisvörn einstaklingsins engin. Eftir nokkra daga er stofnfrumum sjúklingsins dælt í hann aftur, sem byrja strax á því að endurbyggja ónæmiskerfið.

(**) Lemtrada. Fyrir mjög virkan MS, fækkar köstum um 70%. Langtímaverkun. Meðferð á ári 1 og 2 og síðan ekkert á ári 3 og 4. Aukaverkanir eru aukin hætta á sýkingum og 35% hætta á sjúkdómi í skjaldkirtli, sem þýðir ævilanga lyfjagjöf vegna hans. Einnig þekkist tilhneiging til blæðinga. Undir lok nóvember sl. birti bandaríska lyfjaeftirlitið, FDA, viðvörun vegna 13 tilfella á heimsvísu (um 23.000 eru á Lemtrada í heiminum) af heilablóðfalli og blóðtappa, sem tilkynnt hefði verið um til stofnunarinnar, sem rekja mátti til meðferðar með Lemtrada. Aukaverkanir koma oft ekki í ljós fyrr en eftir nokkur ár og því þurfa einstaklingar í meðferð með Lemtrada að vera í mánaðarlegu eftirliti í a.m.k. 4 ár. Virka efni Lemtrada er alemtuzumab. Það er einnig samþykkt undir vörumerkinu Campath og þá sem lyf við ákveðnu krabbameini.

(***) MIST er viðamikil alþjóðleg klínísk rannsókn á eigin stofnfrumusöfnun sem meðferð við MS, unnin af læknum og vísindamönnum í Bandaríkjunum, Brasilíu, Bretlandi og Svíþjóð. Þetta er eina slembiraðaða rannsóknin þar sem gerður er samanburður á árangri stofnfrumumeðferðar við hefðbundnar MS-lyfjameðferðir. MIST-rannsóknin hefur sýnt fram á góðan árangur stofnfrumumeðferðar fyrir tiltekinn hóp, en hefur verið gagnrýnd af ýmsum í fræðasamfélaginu fyrir að bera stofnfrumumeðferð, sem er mjög kröftug meðferð, saman við mun kraftminni meðferðir, eins og gömlu sprautulyfin.