BAF312: ER AÐ BIRTA TIL FYRIR SÍÐKOMNA VERSNUN MS?

Lyfjafyrirtækið Novartis birti á dögunum bráðabirgðaniðurstöður fasa-III rannsóknar á lyfi sem gagnast gæti einstaklingum með síðkomna versnun MS (secondary progressive MS / SPMS) en engin MS-lyf eru til fyrir þennan sjúklingahóp nú.

Allt að tvö til þrjú ár geta þó liðið þar til lyfið verður komið á markað hérlendis, fari svo að lokaniðurstöður rannsóknarinnar séu það góðar að EMEA, evrópska lyfjastofnunin, samþykki  lyfið til markaðssetningar í Evrópu.

 

Þetta eru frábærar fréttir því erfitt hefur reynst að þróa lyf sem virkar á þá einstaklinga sem fatlast án þess að fá greinileg MS-köst.

 

BAF312

Lyfið, sem ber vinnuheitið BAF312, inniheldur virka efnið siponimod. Það var þróað í töfluformi til að taka einu sinni á dag.

Í MS ræðst ónæmiskerfið á mýelín, efnið sem myndar slíður utan um taugaþræði og ræður hraða og virkni taugaboða. Afleiðingar árásarinnar felast í örum eða sárum á mýelínið (taugaskemmdir) sem með tímanum hefur áhrif á leiðni taugaboða þannig að boð um til dæmis hreyfingu, tal eða hugsun truflast og ná illa eða ekki fram til viðeigandi líkamshluta og einkenni sjúkdómsins koma fram.

Lyfið BAF312 hindrar virkni ofnæmisfrumna í heila og ætti því að hindra taugaskemmdir.

 

 

EXPAND- rannsóknin

EXPAND-rannsóknin er sú stærsta sem gerð hefur verið á einstaklingum með síðkomna versnun. Í rannsókninni tóku þátt 1.651 einstaklingur með sjúkdómsgerðina síðkomin vernsun MS frá 31 landi. Fengu þeir annaðhvort töflu af BAF312 á dag eða lyfleysu.

Meginmarmið rannsóknarinnar var að tefja framgang sjúkdómsins (fötlun) í 3 mánuði, mælt á EDSS-fötlunarmælikvarðanum og náðist það markmið.

 

Aðeins bráðabirgðaniðurstaða enn

Fréttatilkynningin frá Novartis nú inniheldur aðeins bráðabirgðaniðurstöðu EXPAND-rannsóknarinnar. Ítarlegar verður greint frá henni á ECTRIMS-ráðstefnunni (Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) sem haldin verður í London 17. september n.k., þar á meðal um hugsanlegar aukaverkanir og áhrif lyfsins yfir 6 mánaða tímabil.

Endanleg greining á rannsóknarniðurstöðum liggur ekki enn fyrir en henni verður þó vonandi lokið fyrir n.k. áramót.

Það er því enn langt í land fyrir óþolinmóða  en svo sannarlega benda þessar bráðabirgðaniðurstöður til að birta taki til fyrir þennan fjölmenna sjúklingahóp sem erfitt hefur reynst að meðhöndla hingað til.

 

 

Bergþóra Bergsdóttir

 

Heimild hér og hér

 

 

SÍÐKOMIN VERSNUN MS(e. secondary progressive/SPMS)

Þessi sjúkdómsgerð byrjar með köstum en breytist síðan yfir í óreglulega framrás með versnun einkenna þar sem stöku kast og minniháttar bati getur átt sér stað. Síðan versnar einstaklingnum smám saman án greinilegra kasta. Það yfirgangstímabil tekur mislangan tíma. Hjá sumum versnar sjúkdómurinn með hægum stíganda á meðan öðrum versnar hraðar.

Mynd af vefsíðu eMedicineHealth

 

Rannsóknir hafa sýnt að um helmingur þeirra sem í upphafi greinast með MS í köstum þróa síðar með sér síðkomna versnum, að meðaltali um 19 árum eftir greiningu.

Miklar rannsóknir eru í gangi á því hvað veldur síðkominni versnun, þ.e. hvað gerist í sjúkdómnum eftir að einstaklingur fær ekki lengur köst. Á meðan það er ekki vitað er erfitt að þróa lyf sem hægja á eða stöðva framgang sjúkdómsins en hægt er að meðhöndla einstaklinginn með MS-lyfjum á meðan hann fær köst. Rannsóknir og prófanir standa hins vegar yfir á nýjum lyfjum og eldri MS-lyfjum, sem og á lyfjum við öðrum sjúkdómum, til meðferðar við þessari sjúkdómsgerð. Það er líka vel hugsanlegt að árangursrík meðhöndlum kasta komi í veg fyrir síðkomna versnun.