Daniel fær stofnfrumumeðferð

Daniel Hvoldal er 29 ára Dani sem greindist fyrir fjórum árum með MS. Sjúkdómsgangur hans var hraður – hann fékk mörg köst sem skildu eftir sig einkenni eins og gangtruflanir, mikla þreytu og erfiðleika með finhreyfingar. Sjúkdómurinn hafði orðið mikil áhrif á daglegt líf Daniels og andlega heilsu.

Þar sem Daniel þótti uppfylla öll skilyrði var honum boðið að undirgangast stofnfrumumeðferð með eigin stofnfrumum (HSCT/AHSCT) til að freista þess að stöðva framgang sjúkdómsins.

Danska ríkissjónvarpið, DR1, fylgdi Daniel og kærustu hans Nelly eftir í 8 mánuði og sýndi afraksturinn 3. janúar sl. í þættinum Daniels sidste chance. Sjá hér. Einnig er í þættinum rætt við tvær konur, sem hafa gengið í gegnum stofnfrumumeðferð við MS-sjúkdómi sínum, auk lækna og sérfræðinga.

 

 

Undirbúningur

Í þættinum er fylgst með Daniel þegar hann fær útskýringar á áhættu meðferðarinnar og hugsanlegum aukaverkunum. Þeir sem undirgangast stofnfrumumeðferð þurfa að vera við góða líkamlega heilsu til að komast klakklaust frá meðferðinni sem reynir mjög á alla líkamsstarfsemi. Áður en meðferð hefst þarf því að taka blóðprufur, sneiðmyndir af heila og mænu (MRI), rannsaka hjarta- og lungnastarfsemi og frysta sæði/egg vegna hættu á ófrjósemi. Á meðan ónæmiskerfið liggur niðri er mikil hætta á sýkingum, háum sótthita eða öðrum alvarlegum fylgikvillum og geta afleiðingarnar verið banvænar. Áhættan er þó nokkur, eða 1 á móti 100. Aðrar aukaverkanir eru t.d. ógleði, óþægindi við að borða og hártap.

Þar sem Daniel uppfyllti allar kröfur (sjá fjórða punkt undir Frekari fróðleikur hér neðst) og niðurstöður úr öllum rannsóknum voru jákvæðar var ákveðið að hefja meðferðina.

 

Meðferð hefst

Meðferð Daniels hófst á lyfjagjöf með krabbameinslyfi og gekk það vel. Um var að ræða fyrri lyfjaskammt af tveimur. Fór Daniel heim af spítalanum daginn eftir.

Næstu fimm sólarhringa þar á eftir fann hann helst fyrir ógleði og höfuðverk auk þess sem hann hafði sofið lítið og illa og var því þreyttur.

 

Stofnfrumum safnað

Fimm dögum eftir heimkomuna fékk Daniel inngjöf á vaxtarþætti sem, ásamt krabbameinslyfjunum, örva stofnfrumur til að flytja sig úr beinmerg inn í blóðrásina. Það er nauðsynlegt til að ná þeim með sem auðveldasta og sársaukaminnsta hætti.

Fjórum dögum síðar höfðu stofnfrumurnar skilað sér út í blóðrás Daniels og því var haldið á spítalann til að sía stofnfrumurnar úr blóðrásinni með þar til gerðri skilvindu.

Blóði Daniels var streymt út úr blóðrásinni inn í gegnum skilvinduna sem lagskipti blóðinu. Stofnfrumurnar voru sogaðar frá í sérstakan poka en afgangs blóði samtímis streymt aftur inn í blóðrásina. Þessi hringrás var endurtekin þar til nægjanlegu magni stofnfrumna var náð. Tók ferlið nokkra klukkutíma. Að því búnu mátti Daniel fara heim.

Pokinn með stofnfrumublóðvökvanum var hins vegar fluttur í kælikassa á rannsóknastofu. Þar voru stofnfrumurnar skildar frá blóðvökvanum og þær síðan djúpfrystar með köfnunarefni. Áður hafði sérstökum frostlegi verið blandað saman við þær til að forðast ískristalla.

 

Seinni lyfjagjöfin

Nokkrum vikum síðar var komið að seinni og stærri krabbameinslyfjaskammtinum. Daniel fékk þá krabbameinslyf í fjóra daga sem sló ónæmiskerfi hans alveg út. Samhliða voru honum gefin lyf til að vinna á móti hitasótt og ógleði.

Vel var fylgst með Daniel á meðan á lyfjagjöfinni stóð en þessa daga fann Daniel fyrir ógleði og hann fékk hita, kuldahroll og uppköst.

 

Stofnfrumurnar

Nokkrum dögum eftir lyfjameðferðina var komið að því að sprauta stofnfrumunum inn í blóðrásina til að byggja upp ónæmiskerfið. Fyrst þurfti hins vegar að þíða stofnfrumurnar varlega upp. Við upphitunina kom upp svo mikil ólykt (frostlögurinn veldur henni) að hjúkrunarfólkið þurfti að bera öndunargrímur við meðhöndlunina og skerma Daniel af með plasti svo daunninn bærist ekki út úr sjúkrastofunni og fram á gang.

Daniel var varaður við því að hann gæti fundið fyrir ónotum, ógleði og kuldahrolli á meðan stofnfrumunum væri sprautað inn.

Nóttina eftir stofnfrumuinngjöfina fékk Daniel mjög háan sótthita enda ekkert ónæmiskerfi til varnar. Var allt kapp lagt á að lækka hitann, þar sem hár hiti er skeinuhættur, ekki síst fólki með MS.

Tíu dögum síðar var hann útskrifaður af sjúkrahúsinu enda öll blóðgildi eins og vera bar. Hafði Daniel þá verið á spítalanum í um þrjár vikur.

Fyrstu dagana eftir heimkomuna hafði Daniel það ekki sem best en svo fór að birta til.

 

Endurhæfing

Tveimur mánuðum síðar tók við kröftug 4ra vikna endurhæfing, á stofnun sem líkja má við Reykjalund. Endurhæfingin er lykilatriði í batanum.

Þær taugabrautir sem þegar eru eyðilagðar getur Daniel ekki þjálfað upp. Hins vegar getur hann með þjálfun og endurhæfingu kennt heilanum að nota nýjar taugabrautir svo taugaboð skili sér frá heila til útlima.  

Við innskrift byrjuðu sjúkraþjálfari og iðjuþjálfi á því að mæla og meta getu Daniels. Prófin voru síðan endurtekin að fjórum vikum liðnum. Þá kom í ljós að Daniel hafði bætt göngugetu sína og fínhreyfingar. Hins vegar er ljóst að göngugeta hans verður aldrei sú sama og var fyrir MS en hjálpartæki (t.d. spelkur) munu geta hjálpað honum.

Daniel er staðráðinn í að nýta sér þá þekkingu og aðstoð sem hann fékk í endurhæfingunni við að halda áfram á sömu braut.

 

MRI fyrir og eftir meðferð

Nokkrum mánuðum eftir endurhæfinguna fór Daniel í sneiðmyndatöku (MRI). Bornar voru saman myndir fyrir og eftir meðferð til að kanna hvort meðferðin hefði náð að stöðva sjúkdóminn og jafnvel sjá einhvern bata.

Við samanburðinn mátti sjá mikla sjúkdómsvirkni (hvítir blettir lýsa upp) á eldri myndum sem ekki var að sjá á nýju myndunum. Sjá mátti að einn blettur hafði stækkað aðeins en þrír blettir höfðu minnkað. Myndirnar lofa því góðu fyrir framtíð Daniels.

 

Framtíðin

Eins og fram hefur komið getur stofnfrumumeðferð stöðvað framgang sjúkdómsins, þ.e. köstin, og gefið heilanum frið og ró til að finna nýjar taugabrautir fram hjá þeim skemmdu. Taugaskemmdir ganga ekki til baka.

Það gæti þó verið mögulegt í náinni framtíð. Rannsóknir á músum benda til að stofnfrumur fósturvísa hafi hæfileika til að mynda nýja vefi í heila músa.

Meira vonandi um það síðar.

 

Óskað hefur verið eftir því að Sjónvarp RÚV taki myndina til sýningar.

 

Bergþóra Bergsdóttir, fræðslufulltrúi

 

Frekari fróðleikur:

• Umfjöllun á MS-vefnum: Þáttur á RÚV 13. júní: Er hægt að lækna MS-sjúkdóminn? – Nokkrar staðreyndir um stofnfumumeðferð við MS. Sjá hér.
• Danir hafa ekki verið framarlega þegar kemur að stofnfrumumeðferð við MS, sérstaklega ef miðað er við nágranna þeirra, Svía. Svíar hafa nú gefið útvöldum einstaklingum slíka meðferð í 15 ár með ágætis árangri.
• Til að bæla niður ónæmiskerfið voru MS-sjúklingar hér á árum áður settir á öflugri krabbameinslyfjameðferð en nú er gert, sem hafði í för með sér mjög erfiðar aukaverkanir. Þrátt fyrir mildari lyf þykir meðferðin þó enn áhættusöm.
• Þeir sem hafa mest gagn af meðferðinni eru ungir einstaklingar sem eru tiltölulega nýgreindir (hámark 10 ár) og hafa fengið mörg og erfið köst sem skilja eftir sig einkenni sem hafa ekki enn valdið varanlegum skemmdum í miðtaugakerfinu. Einstaklingurinn þarf að vera við góða líkamlega heilsu því aðgerðin reynir mjög á.
• Meðferðinni er ætlað að stöðva frekari köst og gefa einstaklingnum möguleika á því að fá til baka eitthvað af fyrri getu. Hversu mikið og hversu langan tíma það tekur er einstaklingsbundið og tíminn einn leiðir í ljós.
• Meðferðin endurnýjar ekki áorðnar taugaskemmdir og því ekki víst að öll einkenni hverfi eða hægt verði að þjálfa sig upp í fyrra horf. Endurhæfing er þó lykilatriði í batanum.   
• Eftir um tvær vikur frá því að stofnfrumum er sprautað inn í blóðrás má að öllu jöfnu sjá gildi hvítra blóðkorna hækka en það er merki um að ónæmiskerfið sé að byggjast upp. Uppbygging ónæmiskerfisins tekur allt að einu ári.  
• Til eru tvær tegundir stofnfrumna; stofnfrumur í fósturvísum og fullorðinsstofnfrumur, sem er að finna í ákveðnum líffærum. Sjá nánar m.a. hér.
• Endurnýja þarf allar bólusetningar eftir stofnfrumumeðferð.  
• Hvað er MS?
• Segulómun (MRI)
• MS-kast