FYRSTA MS PILLAN FÆR GRÆNT LJÓS

Fréttin um meðmæli sérfræðingahóps FDA, Lyfjaeftirlits Bandaríkjanna, kom nokkuð á óvart.

Síðastliðinn mánuð hefur verið fjallað talsvert um Gilenia-pilluna og ber sérfræðingum saman um, að um sé að ræða merkilegt skref í þróun lyfja sem hemja MS. Þar sem hér er um að ræða svo byltingarkennda lyfjameðferð við MS ákvað bandaríska lyfjaeftirlitið að lokarannsókn stofnunarinnar fengi flýtimeðferð og er stefnt að endalegri ákvörðun í lok september. Flýtimeðferð af þessu tæi er einvörðungu veitt, þegar stofnunin telur umsókn einstaka og geta valdið byltingu.

Sérfræðingar leggja sérstaka áherzlu á, að lyf til inntöku um munn geti hugsanlega orðið markvert framfaraskref í ljósi þeirrar staðreyndar að öll önnur MS-lyf eru sprautulyf. Sprautulyfjum fylgja óþægindi, meiri fyrirhöfn og amstur. Enda þótt MS-sjúklingar séu almennt duglegir að sprauta sig eða fara í sprautun, þá er fullvíst talið að pilluformið eigi eftir að breyta afstöðu margra MS-sjúklinga og auðvelda meðhöndlun sjúkdómsins.

Ýmis sprautulyf við “versnunar-bötnunarformi” MS eru fáanleg, sem gera MS-sjúklingum lífið bærilegra, þótt árangurinn af þeim sé því miður í flestum tilvikum lítill eða takmarkaður. Sverrir Bergmann og John Benedikz, helztu sérfræðingar MS-sjúkdómsins á Íslandi, eru reyndar báðir þeirrar skoðunar að eitt lyf skari fram úr. Það sé lyfið Tysabri og öll rök standi til þess, að það sé það sprautulyf, sem gefa eigi MS-sjúklingum og helzt engin önnur, sem hafa verið og eru notuð. Tysabri-notendur þurfa aðeins að mæta einu sinni í mánuði í “drip”.

Orsök MS er í grófum dráttum sú, að ónæmiskerfi líkamans bilar og mýlið sem verndar taugarnar verður fyrir árásum og skaðar möguleika þeirra til að flytja taugaboð. Mýlið verndar mænuna, heila og aðra hluta taugakerfisins. Gilenia-pillan hemur hvítu blóðkornin í sogæðavökvahnúðum með því að svipta hnúðana lykilefni sem að öðrum kosti þyrfti til að opna fyrir streymi vökvans. Færri hvítar blóðfrumur tákna færri MS-köst. Á hinn bóginn hefur þetta fyrirbæri jafnframt í för með sér minni vörn gegn smiti og krabba.

Vegna aukaverkana verða gerðar mjög strangar öryggiskröfur til nýja lyfsins. Framleiðandinn Novartis hefur þegar fallizt á kröfur FDA-eftirlitsins. Þannig verður samin mjög ströng varúðaráætlun um lyfið, rækileg kynning fyrir alla sjúklinga og síðast en ekki sízt verður mjög strangt eftirlit haft með þeim sem taka Gilenia-pilluna.

Lyfið fingolimod (Gilenia) hefur verið rannsakað í nokkur ár.

Áður en lokaumsókn um fingolimod pilluna var lögð inn gerði Novartis lyfjaframleiðandinn eins árs rannsókn á lyfinu með þátttöku 1200 MS-sjúklinga. Niðurstaðan er í grófum dráttum sú, að köstum fækkaði 30% oftar hjá þeim sem tóku Gilenia-pilluna en hjá þeim sjúklingum, sem nota eldri interferon lyf, svo sem Betaferon og Avonex.

Sérfræðingar bandaríska lyfjaeftirlitsins höfðu hins vegar talsverðar áhyggjur af alvarlegum aukaverkunum, sem 8,5% þeirra sjúklinga sem tóku Novartis pilluna fengu samanborið við 5,8% þeirra, sem notuðu eldri MS-lyf. Tysabri er ekki í þessum lyfjahópi.

Um tvær og hálf milljón manna eru með MS í heiminum núna.

Til fróðleiks má geta þess, að ávallt þegar fréttir birtast um lyf, sem lofa góðu og verða fyrirsjáanlega dýr, er skrifað um þessi lyf annars vegar í læknisfræðiritum og hins vegar tímaritum um viðskipti. Fyrirfram var ekki gert ráð fyrir, að sérfræðingahópur FDA myndi samþykkja flýtimeðferð á sérrannsókn stofnunarinnar, en um leið og þau tíðindi bárust fóru viðskiptaritin að segja fréttir af nýju MS-pillunni. Ástæðan er m.a. sú, að fái Gilenia lokasamþykki í september er talið fullvíst, að sala lyfsins muni bjarga Novartis lyfjafyrirtækinu, sem átti erfiða tíma fyrir höndum.

Peningaspekúlantar gera nú ráð fyrir, að Novartis muni þéna á bilinu 1-3,5 milljarða dollara á Gilenia á síðasta ársfjórðungi þessa árs og á næsta ári. Þessi spá byggir á þeirri forsendu, að Gilenia verði aðallyfið við MS og dragi um leið úr sölu annarra þekktra lyfja. Talið er að MS-lyfjamarkaðurinn muni velta um 15 milljörðum dollara í kringum 2015.

En allt byggir þetta á spám um þróunina á MS-lyfjamarkaðnum, þar sem t.d. Tysabri er ekki mikið notað enda þótt það lyf veiti meira viðnám en nokkuð annað MS-lyf á markaðnum.

- hh