UPPTAKA FRÁ NETÚTSENDINGU PMSA FRÁ 13. FEBRÚAR

Fyrr í mánuðinum var bein netútsending frá fundi á vegum PMSA (Progressive MS Alliance) um stöðu á rannsóknum í meðferð við versnunarformi MS (progressive MS). Nú er hægt að hlusta á upptöku frá fundinum á ensku hér. Lestu um það helsta:

Tilgangur PMSA er að sameina krafta vísindamanna og rannsóknaverkefna sem hafa það að markmiði að finna meðferð við versnunarformi MS og styrkja ný verkefni. Með PMSA næst yfirsýn og betri skilvirkni sem nýtir betur það fjármagn sem veitt er til rannsókna og sparar tíma.

Þetta hefur reynst vel. Margir taka þátt; vísindamenn frá 17 löndum, fimm leiðandi lyfjafyrirtæki, 16 MS-félög um allan heim og ýmsir styrktaraðilar og sjóðir sem styrkja rannsóknirnar og sífellt fleiri bætast við.

 

Vandamálið við að finna lyf eða meðferð við versnun MS felst m.a. í því hvað sjúkdómurinn er einstaklingsbundinn. Sjúkdómseinkenni og –ferli er ekki eins á milli einstaklinga. Vísindamenn þurfa að átta sig á hvernig sjúkdómurinn hegðar sér og þróast mismunandi hjá hverjum og einum, sérstaklega í klínískum rannsóknum, þegar upplifun hvers og eins þátttakanda á því hvernig hann upplifir sjúkdóm sinn er mismunandi. Ekki eru enn til tæki og tól sem mæla árangur lyfjameðferðar með fullnægjandi hætti.

 

Áskoranir sem vísindamenn standa fyrir eru helst þessar:

·        Að finna afhverju taugafrumur og mýelín skemmast við versnun í MS. Ef hægt er að leysa það vandamál verður hægt að finna meðferð.

·        Hvernig mælum við versnun í MS og hvernig er hægt að meta hvort árangur hafi orðið af lyfjameðferð? Það eru engin einföld tæki og tól til sem geta mælt árangur (bata eða afturför). Til að setja þetta í samhengi má hugsa sér sjúkling sem kvartar yfir of háum blóðþrýstingi. Hægt er að mæla blóðþrýstinginn með einföldu tæki til að kanna hvort svo sé en það sama á ekki við um hér.

·        Hvernig er hægt að stytta tímann sem klínískar rannsóknir taka, þannig að fyrr sé hægt að mæla og meta árangur þess lyfs sem verið er að prófa? Nú taka klínískar rannsóknir 2-3 ár (fasi-3) en það er of langur tími.

·        Er hægt að finna árangursríka meðferð við þeim einkennum sem margir með versnun sjúkdómsins glíma við, svo sem verki, þreytu og hugræn einkenni, þessi einkenni MS sem hafa svo mikil áhrif á lífsgæði okkar?

 

Í september sl. veitti PMSA myndarlega styrki til þriggja verkefna og er það í annað sinn sem PMSA veitir ríflega styrki til rannsókna. Sjá umfjöllun á vefnum hér.

 

BRAVEinMS-verkefnið undir stjórn Gianvito Martino hefur það að markmiði að finna lyf sem geta gert við skemmdir hjá þeim sem fá versnunarform MS. Verkefnið verður unnið í fjórum áföngum: 

 

·        Þróa aðferð sem hægt er að nota til að finna lyf sem geta gert við skemmdir vegna versnunaforms MS.

·        Finna tæknina til að prófa hvort þau lyf, sem verið er að rannsaka, virki og hvort þau geti gert við skemmt mýelín.

·        Kanna hvernig þessi mögulegu lyf virka á heilann en það er mjög mikilvægt til að skilja hvernig endurnýjun mýelíns fer fram.

·        Framkvæma klínískar rannsóknir (fasa-3).

 

Markmið rannsóknar undir forystu Francisco Quintana, sem var meðal gesta á fundinum, er að finna leið til að hafa stjórn á ónæmiskerfi þeirra sem hafa versnunarform MS svo hægt sé að kanna hvernig ónæmiskerfið ræðst á taugakerfið og veldur þar skemmdum, og finna lyf sem geta gagnast.

Quintana sagði m.a. á fundinum það vera mikilvægt að skilja hvað veldur því að ónæmiskerfið fer að ráðast á mýelínið og valda þeim skemmdum sem einkenna MS. Sérstaklega er verið að kanna hvaða hluti ofnæmiskerfisins ber ábyrgðina á þessum árásum. Með því verður auðveldara að skilja hvað veldur skemmdunum, finna lyf sem eru nú þegar í notkun og gætu gagnast, og uppgötva ný lyf eða annað sem gæti komið að gagni. Þetta er stórt, flókið og tímafrekt verkefni sem krefst mikillar samvinnu margra sérfræðinga.

Áætlað er að verkefnið taki fjögur ár og að því loknu verði hægt að útskýra hvað veldur skemmdum í MS og kynna meðferð sem hægt væri að prófa og kanna gagnsemi við.

Að lokum undirstrikaði Quintana að miklar og margar rannsóknir væru í gangi um allan heim sem hefðu það að markmiði að finna meðferðir sem gætu gagnast.

 

Verkefni undir stjórn Douglas Arnold kannar hvort hægt sé að þróa tæki þar sem hægt verður að mæla hvort lyfjameðferð virkar eða ekki. Til þess verði notaðar segulómunarmyndir (MRI) af fólki sem tekur þátt í rannsóknum og sem þegar eru til myndir af í gagnagrunnum.  Tækið yrði þróað út frá þessum þúsunda mynda og gæti fundið hvort eitthvað eitt væri sammerkt með þessum myndum sem gæfi til kynna hvað gerðist þegar einstaklingur tæki ákveðið lyf og gæti jafnframt sagt til um sjúkdómsþróun hans. Þetta er stórt gagnagrunnsverkefni þar sem verið er að nýta upplýsingar sem eru nú þegar tiltækar. Þetta getur hjálpað til við að flýta þeim tíma sem klínískar rannsóknir (fasa-3) standa yfir.

 

Í lok fundarins var ítrekað að unnið sé á mörgum vígstöðvum um allan heim og að fyrsta lyfið (Ocrevus) komi á markað vonandi innan fárra mánuða. Það hafi ekki endilega verið fyrirséð fyrir örfáum árum síðan. Full ástæða sé því fyrir von og bjartsýni, okkur til handa.

 

 

Bergþóra Bergsdóttir